Описание лекарства "Наглазим"

Наглазим (Galsulfase)

УпаковкаКонцентрат для приготовления раствора для инфузий

Фармакологическое действиеСредство для ферментозаместительной терапии, рекомбинантная человеческая N-ацетилгалактозамин 4-сульфатаза. Накопление мукополисахаридов обусловлено дефицитом специфических лизосомальных ферментов, требующихся для катаболизма гликозамингликанов. Мукополисахаридоз 6 типа (синдром Марото-Лами) характеризуется отсутствием или выраженным уменьшением фермента N-ацетилгалактозамин 4-сульфатазы. Дефицит активности данного фермента приводит к накоплению субстрата глюкозамингликана, дерматансульфата, во всем организме и вызывает распространенные структурные и функциональные нарушения клеток, тканей и органов. Гальсульфаза в качестве экзогенного фермента проникает в лизосомы и усиливает катаболизм гликозамингликана.

Захват клетками и проникновение в лизосомы осуществляется наиболее вероятно путем связывания олигосахаридной цепи гальсульфазы, заканчивающейся маннозо-6-фосфатом, со специфическими маннозо-6-фосфатными рецепторами.

Показания к применению

• В составе комплексной терапии мукополисахаридоза 6 типа(синдром Марото-Лами).

Форма выпуска

• концентрат для приготовления раствора для инфузий 1 мг/мл
• флакон (флакончик) 5 мл пачка картонная 1

Фармакодинамика препаратаСредство для ферментозаместительной терапии, рекомбинантная человеческая N-ацетилгалактозамин 4-сульфатаза. Накопление мукополисахаридов обусловлено дефицитом специфических лизосомальных ферментов, требующихся для катаболизма гликозамингликанов. Мукополисахаридоз 6 типа (синдром Марото-Лами) характеризуется отсутствием или выраженным уменьшением фермента N-ацетилгалактозамин 4-сульфатазы. Дефицит активности данного фермента приводит к накоплению субстрата глюкозамингликана, дерматансульфата, во всем организме и вызывает распространенные структурные и функциональные нарушения клеток, тканей и органов. Гальсульфаза в качестве экзогенного фермента проникает в лизосомы и усиливает катаболизм гликозамингликана.

Захват клетками и проникновение в лизосомы осуществляется наиболее вероятно путем связывания олигосахаридной цепи гальсульфазы, заканчивающейся маннозо-6-фосфатом, со специфическими маннозо-6-фосфатными рецепторами.

Фармакокинетика препаратаФармакокинетические параметры при введении гальсульфаса в дозе 1 мг/кг 1 раз/нед. : Cmax - 0. 8 мкг/мл; AUC - 2. 3 мкг x ч-1/мл; Vd - 103 мл/кг; клиренс - 7. 2 мл/кг/мин; T1/2 - 9 мин.

Использование во время беременностиАдекватных и строго контролируемых клинических исследований безопасности применения гальсульфазы при беременности не проводилось. Применение возможно только в том случае, когда предполагаемая польза для матери превосходит потенциальный риск для плода и только в установленных случаях крайней необходимости. Неизвестно, выделяется ли гальсульфаза с грудным молоком у человека. Применение в период лактации возможно только в том случае, когда предполагаемая польза для матери превосходит потенциальный риск для грудного ребенка. В экспериментальных исследованиях не получено данных о нарушении фертильности или опасности для плода при введении гальсульфазы в дозе 3 мг/кг/сут.

у животных.

Противопоказания к применению

• Повышенная чувствительность к гальсульфазе.

Побочные действияРеакции, возникающие в процессе инфузии: наиболее часто - крапивница на лице и шее, бронхоспазм, респираторный дистресс, апноэ. Часто: головная боль, лихорадка, артралгия рвота, инфекции верхних дыхательных путей, боли в животе, диарея, боль в ушах, кашель, средний отит, появление анти-гальсульфаз-IgG-антител.

ДозировкаПрименяется в/в в виде инфузии в дозе 1 мг/кг 1 раз/нед.

Особые указания при приемеПеред проведением инфузии рекомендуется проведение премедикации антигистаминными средствами. Однако следует иметь в виду, что у пациентов, страдающих мукополисахаридозом 6 типа, часто наблюдается апноэ во сне. Применение антигистаминных препаратов повышает риск развития этого состояния. Безопасность гальсульфаса для детей младше 5 лет не исследована.

Условия храненияПри температуре 2–8 °C (не замораживать).

Срок годности24 мес.

АТХ (ATC) классификатор

Пищеварительный тракт и обмен веществ

Фармакологическое действие

Ферментное

Описание Ферментное действие лекарственных препаратов направлено на улучшение процессов пищеварения в желудке и коррекцию внешнесекреторной недостаточности поджелудочной железы и желчного пузыря. Механизм этого действия связан с тем, что протеолитические ферменты, амилаза, липаза, протеазы и компоненты желчи (входящие в состав ферментных средств) способствуют расщеплению белков до аминокислот, жиров - до глицерина и жирных кислот, крахмала - до декстринов и моносахаридов, улучшают функциональное состояние ЖКТ, нормализуют процессы пищеварения. Ферментные препараты назначаются при гастритах, энтеритах, панкреатитах, функциональных заболеваниях пищеварительного тракта.

Фармакологическая группа

Ферменты и антиферменты

Действующие вещества

Галсульфаза (Galsulfase)